Chỉnh sửa ADN chữa bệnh đột biến gene

Nghiên cứu được công bố hấp ôm 21/10, các nhà công nghệ tại Viện Broad dùng phương pháp cđó gạnhp và chiếc bỏ các phần khuyết thiếu di tầm nã vấnền trong 3 tỷ cặp ADN gốc, còn gọi là mã di truyền của cơ thể người. Đây được gọi là giai đoạn chỉnh sửa ADN.

Tiến sĩ David Liu, nhà khoa học chính của công trình, cho biết: “Bạn có thể nghĩ giai đoạn này giống như việc chỉnh sửa chiêu tậpt đoạn văn bản. Liệu pháp gene mới có khả năng tìm kiếm các chuỗi ADN bị lỗi và thay thế chính xác chúng”.

Khoảng 75.000 cái đột biến gene tương đốic nhau có thể gây bệnh ở người. Theo tiến sĩ Liu, liệu pháp mới có khả năng chữa trị khoảng 89% trong số những bệnh đó, 11% còn lại thuộc về trường hợp có quá phổ biến bản sao của mã gene hoặc toàn bộ những gene đều bị thiếu.

Liệu pháp chỉnh sửa mã gene bao gồm việc tìm kiếm các ADN cần chỉnh sửa, sau đó sử dụng chiêu tậpt cái enzyme (gọi là enzyme phiên mã ngược) để sao chép chính xác mẫu gene. Liệu pháp này đã được thí nghiệm thành công trên tế bào của người và chuột.

Liệu pháp mới có khả năng chữa trị khoảng 89% trong số 75.000 chiếc đột biến gene gây bệnh ở người. Ảnh: Nature.

Trong một thể nghiệm khác, liệu pháp này đã điều chỉnh thành công các gene đột biến gây  bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Đây là bệnh lý di truyền lúcến cho cho cơ thể người bệnh không sản sinh kịp hồng cầu cho thời kỳ sống.

trả lời phỏng vấn của BBC, giáo sư Robin Lovell-Badge từ Học viện Francis Crick tại London, cho biết: “Có phổ thông việc cần tiến hành để tối ưu hóa phương pháp và cung cấp các mã gene hiệu quả trước khi được ứng dụng lâm sàng để điều trị cho người”. Đây được coi là liệu pháp tiềm năng để chữa trị các bệnh thường gặp do đột biến gene ở người.

Thục Linh (Theo The Sun)

Bài viết Chỉnh sửa ADN chữa bệnh đột biến gene đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Framesi Việt Nam.

source https://framesi.com.vn/chinh-sua-adn-chua-benh-dot-bien-gene/